2024年11月17-18日，中國科學院廣州生物醫(yī)藥與健康研究院（以下簡稱“廣州健康院”）參加“2024大灣區(qū)科學論壇”系列活動“中國科學院廣東省科技成果對接會”（以下簡稱“對接會”）。廣州健康院黨委書記、副院長張鴻翔，黨委副書記、紀委書記徐海帶領相關科學家參加。

廣州健康院面向國家戰(zhàn)略需求和區(qū)域經(jīng)濟社會發(fā)展，聚焦生命健康領域前沿科學問題，瞄準干細胞機理與轉(zhuǎn)化、大動物基因編輯、原創(chuàng)藥物研發(fā)等領域，取得多項重大原創(chuàng)性突破，深度推進產(chǎn)學研用融合，為粵港澳大灣區(qū)生命健康領域提供核心技術(shù)，推動生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展。此次對接會上，廣州健康院人類細胞譜系大科學研究設施、核酸藥物關鍵技術(shù)開發(fā)與應用、新一代人工血液技術(shù)與應用、豬器官人源化改造、抗前列腺癌及白血病的小分子藥物等科技成果及擬開展合作項目共同亮相。

人類細胞譜系大科學設施是粵港澳大灣區(qū)生命科學領域的首個大科學設施，也是廣東省在“十四五”期間獲批的五個大科學設施之一，廣州市第一個獲批的大科學設施。設施聚焦細胞譜系研究，解析人體從受精卵到組織、器官的形成、衰老及凋亡過程，建成后將全面向科研機構(gòu)、高校、醫(yī)院和企業(yè)開放使用，在生命科學基礎研究為科研機構(gòu)帶來新的研究范式、為醫(yī)院在疾病診斷治療提供全新技術(shù)手段、為企業(yè)在疾病靶點發(fā)現(xiàn)、新型藥物研制等帶來全新變革，成為生命健康領域新質(zhì)生產(chǎn)力的科學技術(shù)策源地。

核酸藥物具有設計靈活、研發(fā)周期短、特異性高、療效持久、應用范圍廣等優(yōu)勢，成為繼小分子和抗體藥物之后的第三代藥物，為諸多無藥可治的重大疾病帶來變革式治療手段，是各國必爭的生物醫(yī)藥領域科技制高點。廣州健康院通過構(gòu)建全鏈條、自主的核酸成藥性底層關鍵技術(shù)體系，開發(fā)了表達效率是BioNTech公司2-3倍的3‘UTR RNA元件；構(gòu)建了高效的環(huán)形RNA環(huán)化體系，成功制備了低免疫原性的環(huán)形RNA，其表達效率明顯優(yōu)于線性RNA，還開發(fā)了具有自主知識產(chǎn)權(quán)的線性mRNA的帽子結(jié)構(gòu)，其蛋白表達效率高于國際上TriLINK公司的帽子結(jié)構(gòu)3-4倍。一系列科研進展突破歐美專利壁壘，培育新賽道，為粵港澳大灣區(qū)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)注入新活力。

面對全球器官短缺難題，科學家們探索向大型動物“要器官”。廣州健康院基于干細胞的器官異種動物體內(nèi)再生，在豬體內(nèi)成功培育出人源化的中腎，這是首次在異種大動物體內(nèi)實現(xiàn)人源化器官的再造，為解決供體器官短缺難題提供了新途徑。目前研究院已組建了豬器官人源化改造攻關團隊，建設了國際一流的基因編輯豬模型培育與應用基地，培育出世界最大規(guī)模的基因編輯豬模型品系和種群。未來將繼續(xù)以豬作為器官/細胞的“工廠”，為人類提供心臟、腎臟、肝臟等實體器官，紅細胞、血小板等血液細胞。

前列腺癌和白血病是高發(fā)高致死的惡性腫瘤，前列腺癌和白血病的臨床耐藥是該領域亟需解決的關鍵問題，臨床上亟需開發(fā)基于新靶點的創(chuàng)新藥物來克服耐藥。針對抗前列腺癌和白血病的新靶點CBP，運用人工智能藥物設計技術(shù)和靶向蛋白降解技術(shù)，成功開發(fā)了CBP小分子抑制劑Y08284、CBP小分子降解劑XYD190和XYD198，這些化合物有望成為治療前列腺癌和白血病的候選藥物。

廣州健康院將以此次對接會為新的起點，持續(xù)深化與企業(yè)的合作，加速科技成果從實驗室走向市場，為廣東省乃至全國的生命健康產(chǎn)業(yè)發(fā)展貢獻更多力量，為人民健康事業(yè)帶來更多福祉。

人民日報、光明日報、廣東電視臺、羊城晚報等重要媒體對我院成果進行了報道。