科學(xué)網(wǎng)深圳11月19日訊（記者朱漢斌 通訊員黃博純）正在此間舉行的第十九屆高交會上，中科院系統(tǒng)的38家機(jī)構(gòu)攜310余個項目參展。其中，中國科學(xué)院廣州生物醫(yī)藥與健康研究（以下簡稱“廣州生物院”）攜帶源化基因修飾豬生產(chǎn)人血白蛋白項目、新型抗阿爾茨海默癥藥物GIBH130、NSI免疫缺陷小鼠等極具產(chǎn)業(yè)化前景的科研項目亮相高交會。

　　據(jù)了解，這是廣州生物院第二次參加高交會，其帶來的生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)項目關(guān)系人類健康，受到觀眾的熱切關(guān)注與好評。值得一提的是，“阿爾茨海默病”新藥GIBH130獲得本次高交會“十大人氣產(chǎn)品”觀眾投票活動的入圍獎。

　　阿爾茨海默病新藥GIBH130 

　　根據(jù)國際阿爾茨海默病協(xié)會（ADI）發(fā)布的《世界阿爾茨海默病報告2016》顯示，國際阿爾茨海默病協(xié)會正著眼于尋找改善癡呆患者的醫(yī)療保健覆蓋率及其質(zhì)量的方法。目前，在高收入國家僅半數(shù)癡呆患者得到診斷，而在低收入和中等收入國家則不到十分之一。

　　廣州生物院所研發(fā)一種能改善癡呆患者病情的新藥——阿爾茨海默病新藥GIBH130，臨床前藥效學(xué)研究表明，其能顯著改善多種老年癡呆動物的記憶和認(rèn)知障礙，部分指標(biāo)優(yōu)于傳統(tǒng)用藥多奈哌齊和美金剛，在較低的劑量下就能夠達(dá)到多奈哌齊和美金剛的療效。GIBH130除了能降低腦內(nèi)炎癥因子如IL-1β、TNFα的表達(dá)外，還對海馬CA1區(qū)神經(jīng)細(xì)胞胞核等細(xì)胞器以及突觸形態(tài)具有明顯的保護(hù)作用，因此其可能具有多靶點性。

　　此外，GIBH130具有保護(hù)急性炎癥導(dǎo)致神經(jīng)元損傷的作用。由于GIBH130的作用靶點是小膠質(zhì)細(xì)胞，作用方式為抑制神經(jīng)炎癥，因此，它不僅是AD的候選藥，同時也可用于中風(fēng)，帕金森病、腦創(chuàng)傷等多種中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病?；诹己玫乃帉W(xué)特性與臨床前研究果，GIBH130在2016年3月份成功獲得國家藥監(jiān)局的臨床試驗批件。

　　“豬”生產(chǎn)人血白蛋白 

　　人血白蛋白，俗稱“生命制品”，是一種從健康人血中提煉加工而成的特殊藥品，是危重病人的“救命藥”。我國由于血漿原料短缺使白蛋白市場供應(yīng)不濟(jì)，造成人血白蛋白一藥難求、假人血白蛋白流向市場嚴(yán)重威脅患者生命。

　　通過基因編輯和克隆技術(shù)，讓豬獲得了跟人類一樣的血清白蛋白。廣州生物院賴良學(xué)科研團(tuán)隊2013年利用TALENs基因靶向修飾技術(shù)成功獲得了世界上第一頭人源化血清白蛋白基因修飾雜合子豬，經(jīng)過兩年多的繁育，目前團(tuán)隊成功獲得了純合子人源化血清白蛋白基因修飾豬。

　　目前，廣州生物院已經(jīng)獲得數(shù)十頭純合子豬，預(yù)計1年內(nèi)可以繁殖獲得超過100頭純合子豬。其純化工藝還在探索，就是從豬血漿中提煉白蛋白純品，現(xiàn)在已經(jīng)達(dá)到了99%，但是要達(dá)到99.9999%還需要一定時間。

　　人源化小鼠具有廣闊的市場 

　　醫(yī)藥衛(wèi)生產(chǎn)業(yè)一直是實驗動物使用量最大的行業(yè)。參照J(rèn)ackson實驗室的數(shù)據(jù)估算，如人源化小鼠所占份額為20%，則每年全球人源化小鼠的消費費用約為89億美元。第三代免疫缺陷小鼠NOD/SCID IL2rg-/-小鼠被成為人源化小鼠模型的金標(biāo)準(zhǔn)，而人源化小鼠模型是基礎(chǔ)研究和臨床前研究的重要模型工具。

　　廣州生物院研究員李鵬打破了國外的技術(shù)封鎖，在NOD/SCID小鼠背景下敲除了IL2rg基因，獲得了我國首株具有自主知識產(chǎn)權(quán)的第三代免疫缺陷小鼠NSI品系。其科研團(tuán)隊利用NSI品系構(gòu)建人源化小鼠具有極高的效率，已成功構(gòu)建出人源化造血系統(tǒng)模型、肝臟代謝系統(tǒng)、免疫系統(tǒng)、多能干細(xì)胞誘導(dǎo)分化等模型。

　　廣州生物院相關(guān)負(fù)責(zé)人表示，此次攜三項重要科研成果亮相高交會，旨在向社會生物醫(yī)藥企業(yè)、科技金融服務(wù)機(jī)構(gòu)、孵化器管理機(jī)構(gòu)、投資機(jī)構(gòu)等推薦，促進(jìn)科技成果轉(zhuǎn)移轉(zhuǎn)化。