該項目在NOD-SCID小鼠背景下，通過TALEN技術(shù)敲除IL2rg基因，獲得了高度免疫缺陷小鼠NSI（NOD/SCID IL2rg-/-）品系，并進一步利用NSI小鼠開發(fā)了多種人源化小鼠模型，通過模擬人體病生理環(huán)境，完成了多項新研發(fā)藥物的臨床前有效性和安全性評估。項目在Mol Cancer、J Hematol Oncol等雜志上發(fā)表論文7篇，獲得專利授權(quán)5項。該項目建立的人源化小鼠技術(shù)服務平臺，極大地推動了我國新藥研發(fā)的臨床轉(zhuǎn)化應用，取得了良好的經(jīng)濟和社會效益。
