該項(xiàng)目針對(duì)利用病人尿液來(lái)源細(xì)胞通過(guò)重編程獲得多能干細(xì)胞、神經(jīng)干細(xì)胞、對(duì)干細(xì)胞中致病基因進(jìn)行精準(zhǔn)修復(fù)、對(duì)誘導(dǎo)和修復(fù)過(guò)程進(jìn)行安全性評(píng)估等方面開(kāi)展研究，取得以下成果：1）建立了高效、安全人尿液細(xì)胞重編程為多能干細(xì)胞的技術(shù)體系及iPS細(xì)胞庫(kù)；2）建立了尿液細(xì)胞直接誘導(dǎo)為神經(jīng)干細(xì)胞的高效體系并闡明其誘導(dǎo)機(jī)制；3）建立了遺傳突變病人iPSCs中致病基因的精準(zhǔn)修復(fù)技術(shù)體系。項(xiàng)目在Nature Methods、JBC等雜志上發(fā)表論文6篇，項(xiàng)目建立的干細(xì)胞獲取新技術(shù)、致病基因精準(zhǔn)修復(fù)技術(shù)、安全性評(píng)估方法等對(duì)干細(xì)胞臨床轉(zhuǎn)化具有重要意義，特別是轉(zhuǎn)分化獲得神經(jīng)干細(xì)胞成果入選年度中國(guó)科學(xué)院重大科技成果之一。